Étude de phase 3, multicentrique, en ouvert, randomisée, non comparative, à deux bras, portant sur l'ivosidénib (IVO) en monothérapie et l'azacitidine (AZA) en monothérapie chez des patients adultes atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) naïfs d'agents hypométhylants (HMA) et présentant une mutation de l'isocitrate-déshydrogénase-1 (IDH1)

Essai clinique

Type : Industriel
Statut : Ouvert
Phase : III
Type de traitement : Chimiothérapie, Thérapie ciblée
Étape de prise en charge : Diagnostic, Stade métastatique : 1ère Ligne
Date d'ouverture : 01/03/2026
Date clôture : 01/11/2027
Promoteur : Institut de Recherches Internationales Servier
Progression du cancer: Cancer Hématologique : Non
Résumé :

L’étude AG120-C-001 a fourni des preuves d’une efficacité cliniquement significative de l’IVO chez des participants atteints de SMD en rechute/réfractaires présentant une mutation de l’IDH1, ce qui a conduit à l’approbation par la Food and Drug Administration (FDA) d’une Nouvelle demande d’autorisation complémentaire pour l’IVO pour le traitement de patients adultes atteints d’un SMD avec mutation de l’IDH1 en rechute/réfractaire. Les données de l’étude IDIOME suggèrent que l’IVO en monothérapie pourrait produire des taux de réponse cliniquement significatifs dans le contexte d’un traitement de première ligne du SMD avec mutation de l’IDH1. Cet essai pivot randomisé à deux bras évaluera l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’IVO en monothérapie chez des participants atteints de SMD avec mutation de l’IDH1 naïfs d’AHM.

Domaines/spécialités :
  • Cancers hématologiques
    • Syndrome myélodysplasique
Pathologies :
  • Syndromes myélodysplasiques - Cim10 : D46
Documents Joints :
Liens externes :

Critères de population

Sexe : Homme et femme
Age minimum : 18 ans
Critères d’inclusion :
  1.  Diagnostic de SMD avec une mutation de l’IDH1 R132 naïfs d’AHM défini selon les critères de l’Organisation mondiale de la Santé (OMS) (5e édition) :
    1. Un SMD modéré à risque élevé, élevé et très élevé selon le score IPSS-M sera éligible, indépendamment des numérations sanguines et avec des numérations blastiques comprises entre 0 et 19 %.
    2. Le SMD à risque faible et modéré selon le score IPSS-M doit :
      1. présenter des cytopénies liées au SMD, définies comme : < 100 plaquettes/µL, ou une numération absolue des neutrophiles (NAN) < 1 000/mm3 ou un taux d’Hgb < 10 g/dl ET
      2. avoir un nombre de blastes compris entre 5 et 19 % ET
      3. être éligible à un traitement par HMA (les patients à très faible risque doivent être exclus)
  2. Mutation de l’IDH1 R132 C/G/H/L/S confirmée au niveau local ou central
Critères d’exclusion :
  1. Avoir reçu un traitement anticancéreux/modificateur de la maladie pour le SMD (y compris HMA, chimiothérapie cytotoxique, agents expérimentaux, régimes à base d'inhibiteurs de bcl-2, greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT), inhibiteurs de l'IDH1). Pour les patients atteints de SMD-LR, un traitement antérieur par facteurs de croissance, luspatercept, lénalidomide et imetelstat est autorisé.
  2. ≥ 20 % de blastes selon la morphologie ou l'immunohistochimie sur l'aspiration de la moelle osseuse de screening.

Centre d'investigation

En cours
Nom : CHRU de NANCY
Ville : NANCY (54)
RESPONSABLE MÉDICAL
Aucun responsable médical renseigné
CONTACT TECHNIQUE
Aucun contact technique renseigné

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