Revenir à liste des essais

Greffe à partir d’un donneur familial en première intention pour les patients atteints de syndrome myélodysplasique : une étude de phase 2

Essai clinique

Type : Institutionnel
Statut : Ouvert
Phase : II
Type de traitement : Conditionnement /greffe
Étape de prise en charge : Diagnostic, Stade métastatique : 1ère Ligne
Date d'ouverture : 01/03/2026
Date clôture : 01/02/2028
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Progression du cancer: Cancer Hématologique : Non
Résumé :

La recherche consiste à proposer une greffe de CSH sans traitement préalable à partir d’un donneur apparenté (génoidentique ou haploidentique) pour le traitement du syndrome myélodysplasique (SMD), dite de risque intermédiaire ou de haut risque, dans les plus brefs délais après identification de ce donneur afin d’augmenter la probabilité d’être transplanté et d’obtenir une rémission ultérieure de la maladie sans nécessité de thérapie pré-greffe.

Domaines/spécialités :
  • Cancers hématologiques
    • Syndrome myélodysplasique
Pathologies :
  • Syndromes myélodysplasiques - Cim10 : D46
Liens externes :

Critères de population

Sexe : Homme et femme
Age minimum : 50 ans
Age maximum : 70 ans
Critères d’inclusion :
  1. Âge ≥ 50 et ≤ 70 ans
  2. Un donneur frère ou sœur compatible HLA (antigènes leucocytaires humains) ou un donneur familial haplo-identique a été identifié
  3. La maladie répond à au moins l’un des critères suivants :
    1. Risque intermédiaire-2 ou élevé selon le système international de score pronostique classique (IPSS)
    2. Risque intermédiaire-1 si la fibrose médullaire est supérieure au grade I ou si le profil cytogénétique est défavorable selon le R-IPSS, ou si le risque est classé comme élevé ou très élevé selon le système international de score pronostique révisé (R-IPSS), ou encore si le SMD est une néoplasie liée au traitement
  4. Critères habituels pour la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) :
    1. Score de l’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
    2. Absence d’infection grave et non maîtrisée
    3. Fonction cardiaque compatible avec une dose élevée de cyclophosphamide : fonction ventriculaire gauche (FVG) > 50 %
    4. Fonctionnement adéquat des organes : ASAT et ALAT ≤ 2,5 N, bilirubine totale ≤ 2 N, clairance de la créatinine ≥ 30 ml/min (selon la formule de Cockroft)
  5. En cas de greffe avec un donneur haplo-identique, absence d’anticorps spécifiques au donneur (DSA) détectés chez le patient avec un MFI > 1 000 (anticorps dirigés contre l’haplotype distinct entre le donneur et le receveur)
  6. Des méthodes de contraception doivent être prescrites aux femmes en âge de procréer pendant toute la durée de l’étude. En cas d’utilisation de cyclophosphamide, des méthodes contraceptives efficaces doivent être prescrites aux hommes pendant toute la durée de leur participation à l’étude
Critères d’exclusion :
  1. Taux de blastes médullaires > 15 % au moment de l’inclusion
  2. SMD avec excès de blastes > 10 % et mutation NPM1 ou anomalie génétique récurrente associée à la leucémie myéloïde aiguë (LMA) (OMS 2022)
  3. Chimiothérapie (de type LMA, telle qu’une chimiothérapie intensive ou un agent déméthylant) pour traiter le SMD au stade actuel
  4. Disponibilité d’un donneur non apparenté 10/10 (MUD) en l’absence de donneur génétiquement identique
  5. Patient présentant une infection non maîtrisée
  6. Cancer au cours des 5 dernières années (à l’exception du carcinome basocellulaire de la peau ou du carcinome « in situ » du col de l’utérus)
  7. Insuffisance rénale avec clairance de la créatinine < 30 ml/min (selon la formule de Cockroft)
  8. Présentant des contre-indications aux traitements utilisés dans le cadre de la recherche
  9. Insuffisance coronarienne non maîtrisée, infarctus du myocarde récent (< 6 mois), manifestations actuelles d’insuffisance cardiaque, troubles du rythme cardiaque non maîtrisés, fraction d’éjection ventriculaire < 50 %
  10. Présentant une insuffisance cardiaque selon la classification NYHA (classe II ou supérieure)
  11. Patient séropositif pour le VIH ou le HTLV-1, ou présentant une hépatite B ou C active définie par un test PCR positif pour le virus de l’hépatite B ou le virus de l’hépatite C
  12. Vaccin contre la fièvre jaune ou tout autre vaccin à virus vivant administré dans les 2 mois précédant la transplantation
  13. Grossesse (β-HCG positive) ou allaitement
  14. Personnes présentant une maladie physique ou psychiatrique invalidante qui les empêcherait de donner un consentement éclairé en toute connaissance de cause ou de bénéficier d’un traitement et d’un suivi optimaux
  15. Personnes placées sous protection légale (tutelle ou curatelle)

Centre d'investigation

En cours
Nom : CHRU de NANCY
Ville : NANCY (54)
RESPONSABLE MÉDICAL
Aucun responsable médical renseigné
CONTACT TECHNIQUE
Aucun contact technique renseigné

Référentiels Oncologik

Aucun référentiel n'est lié à cet essai.