| Type : | Académique |
| Statut : | Ouvert |
| Phase : | III |
| Type de traitement : | Chimiothérapie, Radiothérapie |
| Étape de prise en charge : | Stade localisé : traitement locorégional initial |
| Date d'ouverture : | 15/07/2021 |
| Date clôture : | 14/07/2026 |
| Promoteur : | Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH), gGmbH |
| Progression du cancer: | Loco-régional et à distance |
Les ATRT (« Atypical Teratoid Rhabdoid Tumours ») sont des tumeurs agressives des très jeunes enfants (âge médian inférieur à 2ans), touchant le système nerveux central. Les études rétrospectives démontrent l’agressivité notable de ces tumeurs (EFS à 2 ans d’environ 20%). Des rémissions prolongées, éventuellement sans irradiation, ont été rapportées en introduisant une chimiothérapie myéloabblative, suggérant un bénéfice possible, mais non démontré formellement, de la chimiothérapie à hautes doses avec réinjection de cellules souches. La place de l’irradiation est elle-même controversée, compte-tenu en particulier du jeune âge des enfants à traiter. Les meilleurs taux de rémission (EFS à 2 ans de 50%) ont été obtenus par un protocole prospectif comprenant une chimiothérapie d’induction, de consolidation et d’entretien longue (51 semaines), de nombreuses administrations de chimiothérapie intrathécales, et une irradiation précoce. Les séquelles à long terme restent néanmoins préoccupantes. Des modifications de ce traitement doivent donc être étudiées afin d’en réduire la toxicité.
L'étude SIOPE ATRT01 vise à évaluer l'efficacité de 2 stratégies thérapeutiques :
- 1 - Trois cures de chimiothérapie à haute dose comme traitement de consolidation après une chimiothérapie conventionnelle
- 2 - La radiothérapie comme traitement de consolidation associée à une chimiothérapie conventionnelle.
Comme plus de 70 % des patients atteints d'ATRT sont diagnostiqués avant l'âge de 3 ans, l'étude inclut un essai randomisé, pour évaluer de façon prospective chez cette population vulnérable, si 3 cures de chimiothérapie à haute dose comme traitement de consolidation après une chimiothérapie conventionnelle sont non inférieures à la radiothérapie en termes de survie globale à 2 ans (critère d'évaluation principal).
Bien que les effets tardifs des tumeurs cérébrales pédiatriques soient bien établis et que le suivi des aspects neuropsychologiques et de la qualité de vie dans les essais sur les tumeurs cérébrales pédiatriques soit communément réalisé, les connaissances sur les séquelles neuropsychologiques et l'impact sur la qualité de vie chez les patients atteints d'ATRT sont encore rares. Les résultats concernant ces patients sont généralement combinés avec ceux d'autres entités rhabdoïdes ou avec ceux des patients atteints d'ATRT en tant que sous-groupe de tumeurs cérébrales dans le cadre d'études plus vastes. Le besoin d'études spécifiques sur les effets tardifs chez ces patients est encore plus crucial si l'on considère que le jeune âge au moment du traitement des tumeurs cérébrales traitées par radiothérapie est associé à des séquelles cognitives plus importantes. Avec l'augmentation des taux de survie, la question des effets neuropsychologiques tardifs et des questions de qualité de vie doit être prise en compte pour le développement de nouveaux traitements médicaux et est nécessaire pour mieux comprendre les besoins des patients concernés en matière de participation et de réintégration après le traitement. Il est donc important de comparer les séquelles cognitives et les effets tardifs chez les patients traités par radiothérapie par rapport aux patients traités par chimiothérapie à haute dose. En outre, il est important de valider les facteurs de risque communément connus pour les effets tardifs chez les patients atteints de tumeurs cérébrales pédiatriques pour la cohorte ATRT.
- Cancers du système nerveux central
- Autres cancers du système nerveux central
- Tumeur maligne de l'encéphale - Cim10 : C71
- Tumeur maligne de la moelle épinière, des nerfs crâniens et d'autres parties du système nerveux central - Cim10 : C72