Étude de phase 3, randomisée, en double insu, évaluant la sécurité et l’efficacité du navtemadlin ajouté au ruxolitinib versus placebo ajouté au ruxolitinib chez des patients atteints de myélofibrose naïfs d’inhibiteurs de JAK et présentant une réponse sous-optimale au ruxolitinib.

Essai clinique

Type : Industriel
Statut : Ouvert
Phase : III
Type de traitement : Thérapie ciblée
Étape de prise en charge : Diagnostic
Date d'ouverture : 13/11/2025
Date clôture : 31/12/2026
Promoteur : Kartos Therapeutics
Progression du cancer: Pas de progression
Résumé :

Cet essai clinique évalue si l’ajout de navtemadlin au traitement par ruxolitinib apporte un bénéfice clinique supérieur par rapport au ruxolitinib seul chez des patients atteints de myélofibrose présentant une réponse sous-optimale au ruxolitinib en monothérapie.

Les participants commenceront par recevoir uniquement du ruxolitinib durant la période d’introduction.
Ceux qui présenteront une réponse sous-optimale au ruxolitinib seul seront ensuite randomisés selon un ratio 2:1 pour recevoir soit navtemadlin, soit un placebo de navtemadlin en traitement additionnel à leur ruxolitinib en cours.

Le terme randomisé signifie que les participants seront assignés à un groupe au hasard, comme lors d’un tirage à pile ou face.
L’étude est en double insu, ce qui signifie que ni les participants, ni les médecins, ni les évaluateurs centraux, ni le promoteur ne sauront quel traitement additionnel (navtemadlin ou placebo) est administré.

Domaines/spécialités :
  • Cancers hématologiques
    • Myélofibrose
Pathologies :
  • Autres leucémies à cellules précisées - Cim10 : C94
Liens externes :

Critères de population

Sexe : Homme et femme
Age minimum : 18 ans
Critères d’inclusion :

Pour la période Ruxolitinib seul :

  • Diagnostic confirmé de myélofibrose primitive (MFP), myélofibrose post-polycythémie vraie (post-PV MF) ou myélofibrose post-thrombocytémie essentielle (post-ET MF), évalué par le médecin investigateur selon les critères de l’OMS.
  • Score de risque IPSS : Intermédiaire-1, Intermédiaire-2 ou Haut risque.
  • Score de performance ECOG de 0 à 2.
  • Naïf de traitement par inhibiteurs de JAK.

Pour la période randomisée :

  • MFP, post-PV MF ou post-ET MF avec TP53 de type sauvage, confirmé par un test centralisé.
  • Score de performance ECOG 0 à 2.
  • Traitement par ruxolitinib à dose stable.
  • Réponse sous-optimale au traitement par ruxolitinib durant la période d’introduction (run-in).
Critères d’exclusion :

Pour la période Ruxolitinib seul :

  • Splénectomie antérieure.
  • Irradiation splénique dans les 3 mois précédant la première dose.
  • Antécédent de traitement par inhibiteurs BCL-XL, BET, MDM2, PI3K, PIM ou XPO1, ou par thérapie ciblant p53.
  • Éligibilité à une greffe de moelle osseuse.
  • Taux de blastes dans le sang périphérique ou la moelle ≥ 10 %.

Pour la période randomisée :

  • Leucocytose élevée qui double (ou plus) sous ruxolitinib et dépasse 50 × 10⁹/L.
  • Taux de blastes dans le sang périphérique ou la moelle ≥ 10 %.

Centre d'investigation

En cours
Nom : ICANS
Ville : Strasbourg
RESPONSABLE MÉDICAL
Aucun responsable médical renseigné
CONTACT TECHNIQUE
Nom : Unité recherche clinique
Prénom : ICANS
Téléphone : Non disponible
Email : recherche-clinique@icans.eu

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