Étude ouverte de phase II évaluant l’efficacité et la sécurité de la combinaison tagraxofusp et vénétoclax chez des patients atteints de néoplasie blastique à cellules dendritiques plasmacytoïdes n’ayant jamais été traités.

Essai clinique

Type : Institutionnel
Statut : Ouvert
Phase : II
Type de traitement : Thérapie ciblée, Chimiothérapie
Étape de prise en charge : Stade localisé : traitement locorégional initial
Date d'ouverture : 13/11/2025
Date clôture : 31/01/2026
Promoteur : French Innovative Leukemia Organisation
Progression du cancer: Pas de progression
Résumé :

L’objectif de cet essai clinique est d’étudier l’efficacité de la combinaison tagraxofusp + vénétoclax chez des patients adultes atteints de néoplasie blastique à cellules dendritiques plasmacytoïdes n’ayant jamais reçu de traitement auparavant.
La question principale est de vérifier la réponse des patients après 3 cycles de tagraxofusp + vénétoclax et de déterminer si cette combinaison augmente le taux de rémission complète, évalué après 3 mois de traitement.

Les patients recevront une phase d’escalade progressive (“ramp-up”) de vénétoclax pendant 3 jours, puis au moins 3 cycles de vénétoclax. Ensuite, les investigateurs évalueront la réponse, et selon celle-ci, les patients pourront recevoir des cycles supplémentaires de traitement jusqu’à un maximum de 24 cycles, ou bien bénéficier d’une allogreffe, ou encore arrêter le traitement en cas d’échec thérapeutique.

Domaines/spécialités :
  • Cancers hématologiques
    • Autres cancers hématologiques
Pathologies :
  • Autres types précisés de lymphomes à cellules T/NK - Cim10 : C86
Liens externes :

Critères de population

Sexe : Homme et femme
Age minimum : 18 ans
Critères d’inclusion :
  • Patients ayant un diagnostic confirmé de Néoplasie blastique à cellules dendritiques plasmacytoïdes selon les critères révisés de l’OMS 2022, et n’ayant reçu aucun traitement préalable. → Les patients présentant uniquement des lésions cutanées ou ganglionnaires sans atteinte médullaire peuvent être inclus.
  • Âge > 18 ans.
  • Capacité à comprendre le protocole et à signer un consentement éclairé.
  • Possibilité d’assurer un suivi médical durant l’étude.
  • Score de performance ECOG < 3.
  • Fonction rénale adéquate : clairance de la créatinine ≥ 60 mL/min (calcul Cockcroft-Gault).
  • Fonction cardiaque adéquate : FEVG ≥ 50% à l’ECHO ou MUGA, et absence d’anomalie cliniquement significative à l’ECG 12 dérivations.
  • Taux d’albumine ≥ 3,2 g/dL.
  • Fonction hépatique adéquate :
    • AST ≤ 2,5 × LSN*
    • ALT ≤ 2,5 × LSN*
    • Bilirubine ≤ 3 × LSN

(*) Sauf en cas d’atteinte leucémique d’un organe, où les valeurs doivent être ≤ 10 × LSN.

  • Hommes et femmes en âge de procréer : utilisation d’une méthode de contraception hautement efficace.
  • Test de grossesse urinaire/sanguin négatif dans la semaine précédant le début du traitement (si applicable).
  • Patient affilié à un système de sécurité sociale.
Critères d’exclusion :
  • Participation à un autre essai clinique comportant un médicament expérimental dans les 30 jours précédant l’inclusion.
  • Traitement antérieur par venetoclax ou tagraxofusp.
  • Tout traitement antérieur de la Néoplasie blastique à cellules dendritiques plasmacytoïdes par chimiothérapie ou agents expérimentaux, à l’exception de l’hydroxyurée < 14 jours avant l’inclusion.
  • Thérapie immunosuppressive concomitante, sauf prednisone ≤ 10 mg/jour.
  • Allergie ou hypersensibilité connue au tagraxofusp, au venetoclax ou à un de leurs excipients.
  • Femme enceinte ou allaitante.
  • Infection hépatite B ou C active, sauf si charge virale indétectable ou immunité vaccinale contre HBV.
  • Infection systémique non contrôlée nécessitant un traitement (virale, bactérienne ou fongique).
  • Toute condition cliniquement significative qui, selon l’investigateur, pourrait compromettre la participation du patient, incluant mais sans s’y limiter :
    • Maladies cardiovasculaires : insuffisance cardiaque NYHA > classe 2, angine instable, infarctus, AVC dans les 6 derniers mois, hypertension non contrôlée, arythmies significatives.
    • Maladies rénales, pulmonaires, neurologiques, psychiatriques, endocriniennes, métaboliques, immunologiques, hépatiques, ou troubles hémorragiques indépendants de la leucémie.
  • Antécédents d’une autre malignité dans les 3 dernières années, sauf :
    • carcinome in situ du sein ou du col utérin traité
    • carcinome basocellulaire ou spinocellulaire cutané localisé et traité
    • cancer de la prostate ne nécessitant pas de traitement
    • cancer antérieur traité avec intention curative et sans récidive.
  • Syndrome de malabsorption ou condition empêchant l’administration orale.
  • Intolérance héréditaire au fructose.

Centre d'investigation

En cours
Nom : GHRMSA
Ville : MULHOUSE (68)
RESPONSABLE MÉDICAL
Aucun responsable médical renseigné
CONTACT TECHNIQUE
Nom : Service
Prénom : Recherche clinique
Téléphone : Non disponible
Email : recherche@ghrmsa.fr

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