Essai de phase 2 randomisé, en ouvert, contrôlé, multicentrique du traitement de première intention par cellules stromales mésenchymateuses MC0518 par rapport à la meilleure thérapie disponible chez des enfants atteints d'une maladie aiguë du greffon contre l'hôte réfractaire aux stéroïdes après une transplantation de cellules souches allogéniques.

Essai clinique

Type : Industriel
Statut : Ouvert
Phase : II
Type de traitement : Conditionnement /greffe
Étape de prise en charge : Diagnostic
Date d'ouverture : 13/11/2023
Date clôture : 31/08/2026
Promoteur : Medac Clinical Trial Information
Progression du cancer: Pas de progression
Résumé :

L'objectif de cet essai est l'évaluation comparative du taux de réponse global chez les participants pédiatriques atteints de maladie aiguë du greffon contre l'hôte réfractaire aux stéroïdes (SR-aGvHD) au jour de visite 28 après traitement par MC0518 ou par la meilleure thérapie disponible utilisée en premier.

Domaines/spécialités :
  • Cancers hématologiques
    • Leucémie aigue lymphoblastique
    • Leucémie aigue myéloïde
    • Leucémie lymphoïde chronique
    • Leucémie myéloïde chronique
    • Myélofibrose
    • Myélome multiple
    • Polyglobulie
    • Autres cancers hématologiques
    • Syndrome myélodysplasique
    • Lymphome hodgkinien
    • Lymphomes T périphériques
    • Lymphome diffus à grandes cellules B
    • Lymphome du manteau
    • Lymphome folliculaire
    • Maladie de Waldenström
    • Lymphome de la zone marginale
    • Thrombocytémie essentielle
  • Cancers du système nerveux central
    • Autres cancers du système nerveux central
Pathologies :
  • Tumeur maligne de la surrénale - Cim10 : C74
  • Lymphome de Hodgkin - Cim10 : C81
  • Lymphome folliculaire - Cim10 : C82
  • Lymphome non folliculaire - Cim10 : C83
  • Lymphomes à cellules T/NK matures - Cim10 : C84
  • Lymphome non hodgkinien, de types autres et non précisés - Cim10 : C85
  • Autres types précisés de lymphomes à cellules T/NK - Cim10 : C86
  • Maladies immunoprolifératives malignes - Cim10 : C88
  • Myélome multiple et tumeurs malignes à plasmocytes - Cim10 : C90
  • Leucémie lymphoïde - Cim10 : C91
  • Leucémie myéloïde - Cim10 : C92
  • Leucémie monocytaire - Cim10 : C93
  • Autres leucémies à cellules précisées - Cim10 : C94
  • Leucémie à cellules non précisées - Cim10 : C95
Liens externes :

Critères de population

Sexe : Homme et femme
Age maximum : 17 ans
Critères d’inclusion :
  • Le participant a précédemment reçu une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) indiquée pour une maladie non maligne (y compris les erreurs innées du métabolisme, les déficits immunitaires primitifs, les hémoglobinopathies et les syndromes d'insuffisance médullaire) ou pour une maladie hématologique maligne ou un neuroblastome.
  • Le participant a été cliniquement diagnostiqué avec une aGvHD de grade II à IV selon Harris et al. Une biopsie des organes affectés par l’aGvHD est encouragée mais non requise.
  • Le participant a connu un échec du traitement de première ligne précédent de l’aGvHD (c’est-à-dire une SR-aGvHD), défini comme suit :
    • Progression de l’aGvHD dans les 3 à 5 jours suivant le début du traitement avec une dose ≥2 milligrammes par kilogramme par jour (mg/kg/jour) d’équivalent prednisone, ou
    • Absence d’amélioration dans les 5 à 7 jours suivant le début du traitement avec une dose ≥2 mg/kg/jour d’équivalent prednisone, ou
    • Réponse incomplète après plus de 28 jours de traitement immunosuppresseur, incluant au moins 5 jours avec une dose ≥2 mg/kg/jour d’équivalent prednisone.
  • Participant, homme ou femme, âgé de ≥28 jours et <18 ans, et ayant un poids corporel minimum de 3,2 kilogrammes (kg) lors de la visite de sélection.
  • Le participant a une espérance de vie estimée >28 jours.
  • Le participant, si c’est une femme en âge de procréer, s’engage à utiliser une méthode contraceptive hautement efficace à partir de la visite de sélection et pendant toute la durée de l’essai clinique.
  • Le participant, si c’est un homme fertile, s’engage à l’abstinence sexuelle ou à utiliser un préservatif lors des rapports sexuels avec une partenaire féminine en âge de procréer ou enceinte. De plus, si sa partenaire est une femme en âge de procréer, elle doit utiliser une autre méthode contraceptive hautement efficace pendant les rapports sexuels, à partir de la visite de sélection et tout au long de la durée de l’essai clinique.
  • Un consentement éclairé écrit des parents/tuteurs légaux du participant (et l’assentiment du participant, le cas échéant) a été obtenu conformément à la réglementation nationale.
Critères d’exclusion :
  • Le participant présente une rechute manifeste, une progression ou une persistance de la maladie sous-jacente.
  • Le participant a reçu sa dernière greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) pour une tumeur solide autre qu’un neuroblastome.
  • Le participant présente un syndrome de chevauchement (overlap syndrome) de la maladie du greffon contre l’hôte (GvHD).
  • Le participant a reçu un traitement systémique de première ligne pour l’aGvHD autre que des stéroïdes et une prophylaxie différente des inhibiteurs de la calcineurine, des inhibiteurs de la cible de la rapamycine chez les mammifères (mTOR), de la globuline anti-thymocyte, du mycophénolate mofétil, du méthotrexate, de l’abatacept ou du cyclophosphamide.
  • Remarque : Une manipulation du greffon in vitro ou in vivo pour prévenir la GvHD (par exemple, déplétion des cellules T) pendant la HSCT est autorisée. Le redémarrage de la prophylaxie initiale avec des inhibiteurs de la calcineurine, des inhibiteurs de mTOR ou du mycophénolate mofétil après le début de l’aGvHD est également autorisé.
  • Le participant a déjà reçu un traitement par cellules stromales mésenchymateuses (MSC), y compris MC0518/Obnitix®.
  • Le participant est enceinte (confirmé par un test de grossesse positif lors de la visite de sélection) et/ou allaite.
  • Le participant a une hypersensibilité connue à MC0518 et/ou à ses excipients (diméthylsulfoxyde, albumine sérique humaine, solution de chlorure de sodium isotonique).
  • Le participant présente une hypersensibilité connue ou toute contre-indication au BAT (Best Available Therapy) choisi par l’investigateur (photophérèse extracorporelle, globuline anti-thymocyte, étanercept, infliximab ou ruxolitinib) et/ou à ses excipients. Pour une liste des excipients, veuillez consulter le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) correspondant.
  • Le participant a une condition médicale ou psychiatrique sous-jacente ou actuelle qui, selon l’investigateur, interférerait avec l’évaluation du participant.
  • Le participant présente une infection non contrôlée (par exemple, septicémie ou défaillance multi-organique), y compris une infection bactérienne, fongique, virale ou parasitaire significative nécessitant un traitement.
  • Le participant a reçu un traitement avec tout autre agent expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies (selon la période la plus longue) avant la visite de sélection.

Centres d'investigation

En cours
Nom : Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
Ville : STRASBOURG (67)
RESPONSABLE MÉDICAL
Aucun responsable médical renseigné
CONTACT TECHNIQUE
Aucun contact technique renseigné
En cours
Nom : CHRU de NANCY
Ville : NANCY (54)
RESPONSABLE MÉDICAL
Aucun responsable médical renseigné
CONTACT TECHNIQUE
Nom : Recherche Clinique
Prénom : générique
Téléphone : 03 83 15 52 81
Email : cci@chru-nancy.fr

Référentiels Oncologik

Aucun référentiel n'est lié à cet essai.