Étude de phase 3, en ouvert, randomisée, visant à comparer l’efficacité et la sécurité du luspatercept (ACE-536) versus l’époétine alfa pour le traitement de l’anémie due à un syndrome myélodysplasique à risque très faible, faible ou intermédiaire selon le système de score pronostique révisé (IPSS-R), chez des participants naïfs d’agents stimulant l’érythropoïèse et non dépendants des transfusions.

Essai clinique

Type : Industriel
Statut : Ouvert
Phase : III
Type de traitement : Soins de support
Étape de prise en charge : Diagnostic
Date d'ouverture : 24/10/2023
Date clôture : 25/06/2027
Promoteur : Bristol-Myers Squibb
Progression du cancer: Loco-régional et à distance
Résumé :

L'objectif de l'étude est de comparer l'efficacité et la sécurité de Luspatercept par rapport à l'époétine alfa dans le traitement de l'anémie chez les adultes due à un syndrome myelodysplasique de risque IPSS-R très faible, faible ou intermédiaire chez les participants n'ayant jamais reçu d'Agent Stimulant de l'Erythropoïèse (ASE) et non dépendant de la transfusion.

Domaines/spécialités :
  • Cancers hématologiques
    • Syndrome myélodysplasique
  • Soins de support
Liens externes :

Critères de population

Sexe : Homme et femme
Age minimum : 18 ans
Critères d’inclusion :
  • Le participant a un diagnostic documenté de syndrome myelodysplasique selon l'Organisation mondiale de la santé (OMS) 2016 qui répond à la classification IPSS-R de la maladie à risque très faible, faible ou intermédiaire, (risque intermédiaire de ≤ 3,5 score IPSS-R) confirmé par aspiration de la moelle osseuse et :.i) < 5 % de blastes dans la moelle osseuse et < 1 % de blastes dans le sang périphérique.
  • Le participant n'est pas dépendant des transfusions (NTD) selon les critères de l'IWG2018.
  • Le participant n'a jamais reçu d'agent stimulant l'érythropoïèse. Les participants peuvent être randomisés à la discrétion de l'investigateur s'ils n'ont pas reçu plus de deux doses antérieures d'époétine alfa, d'époétine alfa biosimilaire ou de darbépoétine alfa, la dernière dose ayant été administrée au moins huit semaines avant la randomisation.
  • Le participant présente un taux de base d'érythropoïétine sérique endogène (sEPO) ≤ 500 U/L.
  • Le participant présente des symptômes d'anémie : i) Le participant enregistre un score de sévérité « modéré » ou plus sur au moins 1 item PGI-S de fatigue, de faiblesse, d'essoufflement ou d'étourdissement réalisé pendant la période de dépistage.
  • Le participant a une concentration d'Hb de base avant la randomisation de ≤ 9,5 g/dL. La concentration d'Hb de base sera calculée en utilisant la moyenne des deux mesures d'Hb les plus basses disponibles dans les 16 semaines précédant la randomisation et doit inclure au moins une lecture d'Hb en laboratoire central effectuée pendant la période de dépistage (pas plus de 35 jours avant la randomisation). Les deux mesures d'Hb doivent avoir été effectuées à au moins sept jours d'intervalle. Les taux d'hémoglobine mesurés moins de 21 jours après une transfusion de globules rouges ne doivent pas être utilisés. La fraction de l'hémoglobine (Spl) pour les évaluations locales ne sont pas nécéssaires
Critères d’exclusion :
  • Participant présentant un syndrome myelodysplasique secondaire (c'est-à-dire un SMD dont on sait qu'il est apparu à la suite d'une lésion chimique ou d'un traitement par chimiothérapie et/ou radiothérapie pour d'autres maladies).
  • Participant ayant des antécédents connus de diagnostic de LAM.
  • Participant ayant des antécédents d'accident vasculaire cérébral (y compris ischémique, embolique et hémorragique), d'accident ischémique transitoire, de thrombose veineuse profonde (y compris proximale et distale), d'embolie pulmonaire ou artérielle, de thrombose artérielle ou d'autre thrombose veineuse dans les 6 mois précédant la randomisation.
  • Participant ayant des antécédents d'aplasie érythrocytaire pure et/ou d'anticorps contre l'érythropoïétine.
  • D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent.

Centre d'investigation

En cours
Nom : CHRU de NANCY
Ville : NANCY (54)
RESPONSABLE MÉDICAL
Aucun responsable médical renseigné
CONTACT TECHNIQUE
Nom : Recherche Clinique
Prénom : générique
Téléphone : 03 83 15 52 81
Email : cci@chru-nancy.fr

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