Combola

Les patients doivent répondre à tous les critères suivants pour participer à l'étude :

• Syndrome myélodysplasique selon la classification actuelle de l'OMS
• Âge ≥ 18 ans
• Patients atteints de SMD à faible risque selon la classification IPSS (LOW, INT-1) non sidéroblastiques qui n'ont pas obtenu de réponse ou qui rechutent après ASE (au moins 60000 U EPO-a sur au moins 12 semaines ou équivalent), sans progression de la maladie (ou inéligibles à l'ASE définis par EPO > 500 UI/l).
• Hémoglobine < 9 g/dl ou dépendance transfusionnelle (au moins 3 CGR en 16 semaines dans au moins 2 épisodes transfusionnels)
• Non syndrome del(5q)
• Fonction rénale adéquate, définie par une créatinine inférieure à 1,5 fois la limite supérieure de la normale, une clairance de la créatinine ≥ 40 ml/min (formule MDRD).
• Fonction hépatique adéquate, définie par une bilirubine totale et des transaminases inférieures à 1,5 fois la limite supérieure de la normale.
• Le patient n'est pas connu pour être réfractaire aux transfusions de plaquettes.
• Consentement éclairé écrit.
• Le patient doit comprendre et signer volontairement le formulaire de consentement.
• Le patient doit être en mesure de respecter le calendrier des visites tel que décrit dans l'étude et de se conformer aux exigences du protocole.
• État de performance ECOG 0-2 au moment de la sélection.
• Dans le cadre de cette étude, une femme en âge de procréer a été définie comme une femme sexuellement mûre qui (1) n'a pas subi d'hystérectomie ou d'ovariectomie bilatérale ; ou (2) n'a pas été naturellement ménopausée (l'aménorrhée consécutive à un traitement anticancéreux n'exclut pas la possibilité de procréer) pendant au moins 24 mois consécutifs (c'est-à-dire qui a eu des règles à un moment quelconque au cours des 24 mois consécutifs précédents). Une femme en âge de procréer participant à l'étude doit :
  • Avoir eu 2 tests de grossesse négatifs vérifiés par l'investigateur avant le début de l'IP (à moins que le test de grossesse de dépistage n'ait été effectué dans les 72 heures du 1er jour du cycle 1). Elle doit avoir accepté de subir un test de grossesse mensuel pendant la durée de l'étude et après la fin de l'étude.
  • Si elle est sexuellement active, elle doit avoir accepté d'utiliser une contraception hautement efficace** sans interruption, 5 semaines avant l'instauration du produit expérimental, pendant le traitement par ce produit expérimental (y compris les interruptions de dose) et pendant 12 semaines après l'arrêt du produit expérimental, et être en mesure de s'y conformer.
  • ** Une contraception hautement efficace a été définie dans ce protocole comme étant la suivante : Contraception hormonale (par exemple, pilule contraceptive, injection, implant, patch transdermique, anneau vaginal), dispositif intra-utérin, ligature des trompes, ou partenaire ayant subi une vasectomie.
• Les sujets masculins doivent avoir accepté d'utiliser un préservatif, défini comme un préservatif masculin en latex ou un préservatif sans latex NON fabriqué à partir d'une membrane naturelle (animale) (par exemple, polyuréthane), lors de contacts sexuels avec une femme enceinte ou une femme en âge de procréer pendant la participation à l'étude, pendant les interruptions de dose et pendant au moins 12 semaines après l'arrêt du produit expérimental, même s'il a subi une vasectomie réussie.