Étude multicentrique de phase I/II randomisée évaluant luspatercept seul ou en association avec l'agents stimulant l’érythropoïèse dans les Syndromes Myélodysplasiques de faible risque non sidéroblastiques en échec ou non éligibles aux agents stimulants l’érythropoïèse

Essai clinique

Type : Industriel
Statut : Ouvert
Phase : II
Étape de prise en charge : Récidive locale ou biologique
Date d'ouverture : 18/05/2022
Date clôture : 19/12/2028
Promoteur : Groupe Francophone des Myelodysplasies
Progression du cancer: Pas de progression
Résumé :

Partie A de l'essai : Étude de recherche de doses : Détermination de la dose optimale en termes de toxicité et d'efficacité de l'association luspatercept + ASE (agent stimulant l'érythropoïèse).

Partie B : Détermination de la supériorité et de l'efficacité de l'association luspatercept+ASE par rapport au luspatercept seul chez les patients atteints de SMD à faible risque qui n'ont pas obtenu de réponse ou qui ont rechuté après l'ASE, sans progression de la maladie.

Domaines/spécialités :
  • Cancers hématologiques
    • Syndrome myélodysplasique
  • Soins de support
Pathologies :
  • Autres leucémies à cellules précisées - Cim10 : C94
Liens externes :

Critères de population

Sexe : Homme et femme
Age minimum : 18 ans
Critères d’inclusion :
  • Syndrome myélodysplasique selon la classification actuelle de l'OMS
  • Âge ≥ 18 ans
  • Patients atteints de SMD à faible risque selon la classification IPSS (LOW, INT-1) non sidéroblastiques qui n'ont pas obtenu de réponse ou qui rechutent après ASE (au moins 60000 U EPO-a sur au moins 12 semaines ou équivalent), sans progression de la maladie (ou inéligibles à l'ASE définis par EPO > 500 UI/l).
  • Hémoglobine < 9 g/dl ou dépendance transfusionnelle (au moins 3 CGR en 16 semaines dans au moins 2 épisodes transfusionnels)
  • Non syndrome del(5q)
  • Fonction rénale adéquate, définie par une créatinine inférieure à 1,5 fois la limite supérieure de la normale, une clairance de la créatinine ≥ 40 ml/min (formule MDRD).
  • Fonction hépatique adéquate, définie par une bilirubine totale et des transaminases inférieures à 1,5 fois la limite supérieure de la normale.
  • Le patient n'est pas connu pour être réfractaire aux transfusions de plaquettes.
  • Consentement éclairé écrit.
  • Le patient doit comprendre et signer volontairement le formulaire de consentement.
  • Le patient doit être en mesure de respecter le calendrier des visites tel que décrit dans l'étude et de se conformer aux exigences du protocole.
  • État de performance ECOG 0-2 au moment de la sélection.
  • Dans le cadre de cette étude, une femme en âge de procréer a été définie comme une femme sexuellement mûre qui (1) n'a pas subi d'hystérectomie ou d'ovariectomie bilatérale ; ou (2) n'a pas été naturellement ménopausée (l'aménorrhée consécutive à un traitement anticancéreux n'exclut pas la possibilité de procréer) pendant au moins 24 mois consécutifs (c'est-à-dire qui a eu des règles à un moment quelconque au cours des 24 mois consécutifs précédents). Une femme en âge de procréer participant à l'étude doit :
    • Avoir eu 2 tests de grossesse négatifs vérifiés par l'investigateur avant le début de l'IP (à moins que le test de grossesse de dépistage n'ait été effectué dans les 72 heures du 1er jour du cycle 1). Elle doit avoir accepté de subir un test de grossesse mensuel pendant la durée de l'étude et après la fin de l'étude.
    • Si elle est sexuellement active, elle doit avoir accepté d'utiliser une contraception hautement efficace** sans interruption, 5 semaines avant l'instauration du produit expérimental, pendant le traitement par ce produit expérimental (y compris les interruptions de dose) et pendant 12 semaines après l'arrêt du produit expérimental, et être en mesure de s'y conformer.
    • ** Une contraception hautement efficace a été définie dans ce protocole comme étant la suivante : Contraception hormonale (par exemple, pilule contraceptive, injection, implant, patch transdermique, anneau vaginal), dispositif intra-utérin, ligature des trompes, ou partenaire ayant subi une vasectomie.
  • Les sujets masculins doivent avoir accepté d'utiliser un préservatif, défini comme un préservatif masculin en latex ou un préservatif sans latex NON fabriqué à partir d'une membrane naturelle (animale) (par exemple, polyuréthane), lors de contacts sexuels avec une femme enceinte ou une femme en âge de procréer pendant la participation à l'étude, pendant les interruptions de dose et pendant au moins 12 semaines après l'arrêt du produit expérimental, même s'il a subi une vasectomie réussie.
Critères d’exclusion :
  • Infection grave ou toute autre affection grave non contrôlée.
  • Hypertension non contrôlée
  • Maladie cardiaque importante - classe III ou IV de la NYHA ou infarctus du myocarde au cours des 6 derniers mois.
  • Syndrome del(5q)
  • Utilisation d'agents expérimentaux dans les 30 jours ou de tout traitement anticancéreux (y compris IMiD) dans les 2 semaines précédant le début de l'étude, à l'exception de l'hydroxyurée. Le patient doit avoir récupéré au moins un grade 1 de toute toxicité aiguë résultant d'un traitement antérieur.
  • Utilisation d'EPO dans les 4 semaines précédant le début de l'étude.
  • Cancer actif ou cancer au cours de l'année précédant le début de l'étude, autre qu'un carcinome basocellulaire ou un carcinome in situ du col de l'utérus ou du sein.
  • Patient déjà engagé dans un autre essai thérapeutique portant sur un médicament expérimental.
  • Infection par le VIH connue ou hépatite B ou C active.
  • Femmes enceintes ou susceptibles de l'être, ou qui allaitent.
  • Toute contre-indication médicale ou psychiatrique qui empêcherait le patient de comprendre et de signer le formulaire de consentement éclairé.
  • Patient éligible pour une transplantation de cellules souches allogéniques.
  • Allergies connues au luspatercept, à l'EPO ou à l'un de ses excipients.
  • Pas d'affiliation à un système d'assurance maladie.

Centres d'investigation

En cours
Nom : CHRU de NANCY
Ville : NANCY (54)
RESPONSABLE MÉDICAL
Aucun responsable médical renseigné
CONTACT TECHNIQUE
Nom : Recherche Clinique
Prénom : générique
Téléphone : 03 83 15 52 81
Email : cci@chru-nancy.fr
En cours
Nom : Strasbourg Oncologie Libérale
Ville : STRASBOURG (67)
RESPONSABLE MÉDICAL
Aucun responsable médical renseigné
CONTACT TECHNIQUE
Aucun contact technique renseigné

Référentiels Oncologik

Aucun référentiel n'est lié à cet essai.