HaploRescue

Le pronostic des patients présentant une défaillance du greffon est sombre, et la retransplantation est la seule option pour une survie à long terme. Actuellement, il n'existe pas de consensus concernant les options thérapeutiques chez les patients avec une défaillance primaire ou secondaire (dans les 60 jours suivant la transplantation), et trouver un nouveau donneur dans un délai acceptable est un défi. La littérature est limitée sur le sujet, alors que la survie globale de ces patients est d'environ 30 % à un an. Ainsi, cette situation représente aujourd'hui un besoin médical non satisfait très difficile.

Récemment, la transplantation de cellules souches hématopoïétiques allogéniques haploidentiques (haplo-SCT) a considérablement amélioré les résultats en utilisant des greffes de cellules T-replete avec l'administration de cyclophosphamide post-transplantation (PTCy, qui cible les lymphocytes T allo-réactifs générés tôt après une transplantation avec HLA non compatible, épargnant les cellules T régulatrices et laissant intactes les cellules souches hématopoïétiques non divisées) et une suppression immunitaire post-transplantation standard avec un inhibiteur de la calcineurine (ICN) et du mycophénolate mofétil. Notre groupe a retransplanté une patiente ayant subi deux échecs consécutifs de greffe et a réussi à gérer une troisième haplo-SCT provenant de son fils en utilisant le PTCy. Nous avons ensuite recueilli rétrospectivement et analysé les données de 26 patients présentant une défaillance primaire du greffon transplantés entre 2011 et 2017 dans 15 centres, au nom de la Société Française de Greffe de Moelle et de Thérapie Cellulaire (SFGM-TC). La population d'étude se composait principalement de patients avec une défaillance primaire ou secondaire (dans les 60 jours suivant la transplantation) du greffon ayant subi une haplo-SCT et ayant reçu du PTCy comme prophylaxie contre la maladie du greffon contre l'hôte. La survie globale à un an était d'environ 60 %, suggérant que cette approche pourrait être une option valide dans cette situation clinique particulièrement difficile, mais nécessite maintenant une validation à travers une étude de cohorte prospective de phase II multicentrique nationale.