NAOS

L'efficacité et la sécurité de l'acalabrutinib dans le traitement des patients atteints de leucémie lymphoïde chronique (LLC) ont été bien établies grâce à 3 essais cliniques de phase III (ELEVATE TN, ASCEND, ELEVATE R/R) qui ont conduit à l'approbation de l'Agence européenne des médicaments en novembre 2020. Le but de cette étude longitudinale française, non-interventionnelle/observationnelle, multicentrique, est de décrire l'efficacité et la sécurité du traitement par acalabrutinib pour les patients atteints de LLC en vie réelle.

L'objectif principal est d'estimer le délai d'arrêt du traitement par acalabrutinib et les raisons de cet arrêt, globalement et par ligne de traitement.

Les objectifs secondaires sont de décrire les caractéristiques cliniques et démographiques de base des patients atteints de LLC et traités par acalabrutinib, d'évaluer l'efficacité de l'acalabrutinib par le biais de la survie sans progression, de la survie globale, du délai jusqu'au prochain traitement ou jusqu'au décès, de décrire les schémas de traitement par acalabrutinib chez les patients atteints de LLC et les raisons, d'identifier les principaux déterminants de l'arrêt du traitement par acalabrutinib chez les patients atteints de LLC, d'estimer l'utilisation des ressources de soins de santé. Le taux de réponse global sera estimé en tant qu'objectif exploratoire.

Les patients inclus dans cette étude seront des patients atteints de LLC traités par acalabrutinib à la discrétion de leur médecin entre le 1er janvier 2021 et le 31 décembre 2022, qui ont été informés de l'étude et ne s'opposent pas au traitement électronique de leurs données à des fins de recherche (ou ne s'y opposent pas de leur vivant en cas de décès du patient avant le début de l'étude).

Les données secondaires seront extraites des dossiers des patients de l'hôpital une fois par an. Le protocole prévoit le recrutement de 350 patients dans 70 centres avec un suivi de 3 ans. Des analyses intermédiaires seront effectuées chaque année jusqu'à la fin de l'étude.