ICC-APL

La leucémie promyélocytaire aiguë (LPA) de l'enfant est devenue une maladie hautement curable grâce à l'association de l'acide all-trans rétinoïque (ATRA) et d'une chimiothérapie à base d'anthracycline, avec des taux de rémission globaux égaux ou supérieurs à 98 % et des taux de guérison dépassant aujourd'hui 80 % 1-9.

Sur la base de données provenant d'adultes indiquant qu'au moins les patients atteints de LPA à risque standard peuvent être guéris sans chimiothérapie (c'est-à-dire avec un traitement combinant le trioxyde d'arsenic (ATO) et l'ATRA uniquement) 10-12, cette étude ICC APL 02 a été conçue dans le but de valider l'efficacité d'un traitement combinant l'ATO et l'ATRA chez des patients nouvellement diagnostiqués :

• ATO et ATRA chez les enfants et les adolescents ayant reçu un diagnostic récent de LPA à risque standard (SR) et
• ATO, ATRA et gemtuzumab ozogamicin (GO) chez les enfants et adolescents ayant récemment reçu un diagnostic de LPA à haut risque (HR).

Après un traitement d'induction associant ATO et ATRA +/- GO en fonction de la stratification du risque, les patients recevront 4 blocs de consolidation à base d'ATO/ATRA. Il s'agit du premier essai pédiatrique proposant un traitement non chimiothérapeutique aux enfants atteints de LPA, l'ensemble du traitement étant basé sur l'utilisation de l'ATRA, de l'ATO (et du GO pour les patients à risque élevé). L'objectif de l'étude est de démontrer une efficacité et une sécurité au moins équivalentes de ce traitement ne contenant pas d'agents cytostatiques par rapport aux protocoles standards combinant ATRA et chimiothérapie (i.e. ICC APL Study 01).

L'étude est ouverte à tous les patients ayant reçu un diagnostic de leucémie promyélocytaire aiguë (LPA), qui sont PCR-positifs pour le transcrit PML-RARα et qui sont âgés de moins de 18 ans.

Il s'agira d'une étude internationale, regroupant les principaux groupes pédiatriques européens, qui prévoit de recruter 46 et 43 patients dans les groupes SR et HR, respectivement, en 3 ans. La durée du recrutement de l'étude sera de 36 mois avec un suivi minimum de 2 ans par patient.

L'évaluation de la RC morphologique sera effectuée après le traitement d'induction, avant le premier bloc de traitement de consolidation. Les résultats de la MRD après l'induction n'auront pas d'impact sur le traitement ultérieur. En revanche, les résultats de la MRD après le troisième cycle de consolidation influenceront le traitement ultérieur, les patients MRD-positifs pouvant bénéficier d'un traitement de sauvetage, y compris d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH). Les aspirats de BM seront répétés après la fin du traitement, et 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois après l'arrêt du traitement.

Il s'agit d'une étude internationale collaborative sur la LPA chez les enfants et les adolescents visant à fournir des informations sur les procédures d'admission, de traitement et de suivi des patients pédiatriques atteints de LPA. Ce document ne doit pas être utilisé comme un aide-mémoire ou un guide pour le traitement d'autres patients. Il a été rédigé avec le plus grand soin, mais des corrections et des modifications peuvent s'avérer nécessaires. Avant d'inclure des patients dans l'étude, les cliniciens doivent s'assurer que l'étude a reçu l'autorisation de leur comité local d'éthique de la recherche et de tout autre organisme nécessaire.